继新冠口服药及抗衰老研究后再取得突破 科技园夥伴英矽智能以AI破解「渐冻症」
2022-08-22 08:00 
人工智能（AI）现时已被应用在医疗诊治和药物开发。AI可以识别出与特定疾病相关的治疗靶点，并据此筛选和设计出新药物，甚至预测临床结果，令目前不可逆转的绝症有望被治愈。香港科技园公司夥伴企业英矽智能（Insilico Medicine），早前以AI开发了副作用较少的新冠口服药候选化合物，又识别出与衰老和年龄相关疾病有关的双重靶点。最近，英矽智能更利用AI找出与绝症「渐冻症」相关的治疗靶点，为患者带来新曙光。
以往，新药物从治疗靶点发现到进入药物研发过程，耗用大量金钱时间。医药界向来有「双十定律」之说，每款新药从研发至上市，往往需要平均10年研发周期及10亿美元投资。
香港科技园公司夥伴企业英矽智能（Insilico Medicine）为全球顶尖以AI驱动药物研发的企业之一，专注于缩短药物开发时间和降低成本。英矽智能近期公布完成9,500万美元D轮融资，迄今合共已获超过4亿美元融资。
自2021年起，英矽智能以AI引擎共筛选出8款临床前候选化合物。较早前仅花了18个月及耗资260万美元，便成功开发出治疗「特发性肺纤维化」的全新候选化合物，目前已进入临床阶段。
端到端AI药物研发
英矽智能的专利AI靶点发现平台PandaOmics™可发现疾病治疗靶点，然后以Chemistry42™平台设计及筛选具药物特质的全新化合物，或以「老药新用」（Drug repurposing）方式选用已审批药物。InClinico™平台则可预测候选药物的临床成功率。
英矽智能亦开发了全球首款以AI筛选的新冠口服药候选化合物，即将进入临床阶段。英矽智能香港区负责人潘颖博士指出，英矽智能开发的新冠口服药，不需与其他抑制剂联用，可望降低药物副作用。
AI发现疾病治疗靶点是否可信？英矽智能过往曾于多家医疗期刊上发表研究结果，今次再与全球顶尖学者及科研机构合作，透过PandaOmics™平台发现多个「渐冻症」（ALS）潜在治疗靶点。是次英矽智能香港团队与史上最大型渐冻症研究项目团队Answer ALS的合作成果，以论文发表在《衰老神经科学前沿》（Frontiers in Aging Neuroscience）期刊。
实证AI发现靶点潜力
全球有超过70万人患上渐冻症，患者从确诊起仅有2至5年预计平均寿命，目前获审批药物只能延缓部分症状，未能阻止机能丧失，因此渐冻症仍属绝症。英国已故物理学家霍金，就是著名的渐冻症患者之一。
研究团队以PandaOmics™分析庞大数据库，试图找出与渐冻症相关的基因，亦即新疗法的潜在靶点。过程中分析了公共数据库及Answer ALS提供的基因表达谱，再由系统筛选出17个高置信度靶点和11个新型治疗靶点，当中有8个更从未有相关纪录。团队亦以模拟渐冻症最常用的c9ALS果蝇模型测试这些靶点，证实其中18个靶点（64%）与渐冻症神经退化症状有关。通过抑制靶点，可以有效改善渐冻症神经退化症状，其中数个靶点亦可透过「老药新用」方式进行抑制。
今次研究由潘颖博士主导，他指研究的预测准确率接近七成，属极高，对寻找渐冻症治疗新方向是极大鼓舞，全球多份专业期刊亦争相报导。
英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士指：「合作研究成果证明，将人类智能和AI互相结合，可让具有极大临床需求的疾病获得突破。」除了渐冻症，早前PandaOmics™也识别出与衰老和年龄相关疾病有关的双重靶点。日后英矽智能将进一步扩大PandaOmics™的应用范围，包括肿瘤、免疫疾病和纤维化疾病等。
科技园成立ITR加快科研转化
香港科技园公司转化研发所（ITR）高级总监刘思雅博士说：「我们很高兴见证英矽智能香港团队在科学园内，以AI药物研发技术破解渐冻症，证明AI在生物医药科技方面的巨大潜力。」
刘思雅博士说，科学园有超过1,100家初创，当中超过170家属于生物医药科技，是园区内最蓬勃、增长速度最快的行业。不过本港大学科研虽然出色，将科研成果转化至临床至成应用方案，过程一般很漫长。ITR正是为生物医药科技企业及研究人员提供一切可行的协助；从制订可行商业模式，成立企业以至提供实验器材，如何保护知识产权以至遵从法规，产品注册都提供适当指导、培训和资助。
ITR有不少针对生物医药科技的计划，为期4年的Incu-Bio培育计划，资助额高达600万港元；MedTech Co-create计划则助初创认识医疗业界及园区同业，以协助配对合作研发，英矽智能亦有参加此计划。
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