善用mRNA技术打造罕见病治疗方法 莫德纳异军突起 以科技掀医疗革命

2024-03-22 00:00

Joyce指出,香港是医疗科创的重要市场。
Joyce指出,香港是医疗科创的重要市场。

一场新冠疫情,令信使核糖核酸(mRNA)技术走入大众眼中。细看新冠疫苗的研发团队,大多出自传统大型药厂,以港人熟悉的「复必泰」为例,由德国生物科技公司BioNTech和美国药厂辉瑞联手开发。成立仅10多年、过去从未推出产品的莫德纳(Moderna),在疫情异军突起,一战成名,市值一度突破1800亿美元(约1.4万亿港元),莫德纳台湾及香港总经理李宜真(Joyce)解构当中成功之道,期盼未来把更多创新疗法引进香港。
莫德纳自2010年成立,以信使核糖核酸(messenger RNA,mRNA)技术为核心,通过疫苗和药物,向人体传递制造特定蛋白质的指令,协助免疫系统预防或治疗疾病。团队多年来研发各种mRNA药物,希望开发癌症和罕见病等疾病的治疗方法。

2020年新冠疫情爆发,莫德纳将有关技术应用于研制新冠疫苗,短时间内配对出相应的mRNA,约65天已推进至人体试验阶段,同年底取得美国食品药物管理局(FDA)的紧急使用授权,是新药研发的罕见案例。Joyce指,「当时跨部门的合作,包括公私营的协作,促使疫苗在最短的时间内制成,服务全球市民。」

处于研发阶段的科创公司,因缺乏大量生产的能力,大多倾向找大型药厂合作,务求产品尽快面世。而莫德纳在商业化的过程,却选择在不同区域找公司代工,并着手建立分公司,放眼未来,为日后的自家生产铺路。2021年,莫德纳拓展亚太市场,在韩国、日本和澳洲设办公室,翌年在台湾、马来西亚、新加坡和香港设分公司,其中香港分公司于2022年底成立。
瞄准港生物科技潜力

Joyce说,本港医疗体制完善,有多间世界知名大学,在医疗科创上扮演要角。她解释,衡量市场价值不止看市场大小,「我们看重的是创新,像香港在大湾区的角色,以及港深创科园的基建等,可以看到香港政府致力协助科研和生物技术的创新研发,更显示香港市场的重要性。」

从寂寂无闻的公司,如今扩展版图至全球,Joyce再三强调莫德纳是「科技公司」,「我们只是专注在生物学,销售生物医学的产品,在工作模式和数码化的应用上都接近科技公司。」

不仅是科技公司,更是初创公司。她指,莫德纳处于讲求高度精简和灵活(lean-agile)的初创阶段,员工以矩阵(matrix)方式进行协作,以亚太区为例,韩国是疫苗代工的基地,需支援香港、台湾和新加坡分公司,监管的职责分布于台湾和韩国,前者帮助港澳地区,后者则协助新加坡,「要懂得寻找和活用不同地区的资源。」
今年研发预算达352亿港元

初创冲得快是好是坏?Joyce如此解读,「我加入的1年半以来,公司的工作文化以及高级领导团队(Senior Leadership Team)的愿景并没有改变,一直都是采取『创业家』的方式去领导。」

若从实际层面分析,她说,莫德纳疫前研发中的项目约有20多项,疫情期间获得充裕的资金,也快速投资至其他项目的开发上,「现在研发中的项目已超过40项。」另一方面,随着疫情消退,全球对新冠疫苗的需求下降,也令莫德纳的业务面临压力,过去1年股价下跌45%。该公司上月发表业绩报告,宣布2024年研发预算为45亿美元(约352亿港元),Joyce指出,已几乎媲美一间中大型公司的研发预算,反映公司对投资研发的坚定。

莫德纳有望今年在美国、欧洲和澳洲推出mRNA技术的RSV(呼吸道合胞病毒)疫苗,期望明年能在亚太地区核准使用。与此同时,该公司正研发针对流感、新冠病毒和RSV的三联疫苗,Joyce提到,市面有多联的小儿疫苗,施打一剂可预防数种病毒,「但成人疫苗仍限于分开施打,若研究成功,将可减省每次注射的不便。」

此外,莫德纳研发的癌症疫苗「个体化新生抗原疗法(Individualized neoantigen therapy)」亦正进行第三期临床试验。简单而言,该技术利用mRNA的特性,为患者客制化疫苗,将患者的癌细胞样本进行新生抗原测序,经演算和分析后,为每位病人设计mRNA序列,以疫苗的方式,向人体传送生产特定蛋白质或抗体的信号,驱动免疫系统作出反应。Joyce说,在第二期临床试验中,对治疗黑色素瘤(Melanoma)有显著成效,能减少患者复发率达44%。
癌症疫苗正进行第三期临床试验

莫德纳在配对mRNA的技术上已相当纯熟,Joyce坦言,整体挑战在于结合脂质奈米微粒(Lipid Nanoparticles,LNP),「mRNA过去几乎被放弃,因为蛋白质被打进人体不久便被代谢,需要加上LNP的包覆保护,才能把mRNA送到目的地。」难点在于各疾病领域所需的LNP和牵涉技术不同,考验莫德纳对该技术的掌握。

采访当日,Joyce从台湾来港,与本港持份者商讨合作项目。她特别感谢曾给予意见的本地专家,以及提供协助和建议的投资推广署。她提到,团队去年从各种渠道了解香港市场,期望今年能有项目在港落地,「比如和香港mRNA的研究团队进一步合作,也希望引进研发项目和临床试验。」

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